این جدول خلاصه‌ای از درمان‌های دارویی، ژنتیکی، سلولی و دستگاهی در حال توسعه یا مطالعه بالینی است. وضعیت مطالعات ممکن است با انتشار نتایج جدید تغییر کند.
| درمان | نوع | شرکت / کشور | مرحله فعلی | هدف |
|---|---|---|---|---|
| Troriluzole / BHV-4157 | داروی خوراکی | Biohaven – 🇺🇸 آمریکا | پس از Phase III؛ FDA در ۲۰۲۵ درخواست را رد کرد | کاهش اختلال گلوتامات و بهبود علائم آتاکسی |
| VO-659 | درمان ASO ژنتیکی | Vico Therapeutics – 🇳🇱 هلند | Phase I/IIa | کاهش بیان/اثر پروتئین جهش‌یافته در SCA1 و SCA3 |
| ARO-ATXN2 | درمان siRNA | Arrowhead / Sarepta – 🇺🇸 آمریکا | Phase I | کاهش تولید پروتئین ATXN2 در SCA2 |
| NLX-112 | داروی تنظیم‌کننده سروتونین | Neurolixis – 🇺🇸 آمریکا | در حال توسعه / شواهد SCA3 هنوز محدود است | تنظیم گیرنده 5-HT1A با هدف بهبود علائم حرکتی |
| NeuroEPO | داروی زیستی | CIM / CIRAH – 🇨🇺 کوبا | Phase III | حمایت از عملکرد و ارتباط نورون‌ها؛ مطالعه در SCA2 |
| Stemchymal | سلول‌درمانی | Steminent / REPROCELL – 🇯🇵 ژاپن / 🇹🇼 تایوان | Phase II؛ مسیر اخذ مجوز | کاهش التهاب و حمایت از بافت عصبی؛ بررسی در SCA3 و SCA6 |
| PPL / ASOهای SCA3 | درمان ژنتیکی ASO | Cure Rare Disease – 🇺🇸 آمریکا | در حال توسعه / پیش‌بالینی پیشرفته | هدف‌گیری ATXN3 و کاهش اثر ژن جهش‌یافته در SCA3 |
| siRNA برای SCA1/SCA3 | درمان ژنتیکی | Sarepta / Arrowhead – 🇺🇸 آمریکا | Preclinical | کاهش تولید پروتئین‌های ATXN1 و ATXN3 جهش‌یافته |
| Gene Editing برای SCA2 | ویرایش ژن | Evox Therapeutics – 🇬🇧 بریتانیا | Discovery / Preclinical | اصلاح هدف ژنتیکی مرتبط با بیماری SCA2 |
| DBS (تحریک عمقی مغز) | درمان دستگاهی، نه دارو | UCSF – 🇺🇸 آمریکا | مطالعه بالینی | تحریک مدارهای عمقی مرتبط با مخچه برای کاهش علائم؛ رویکرد مورد مطالعه در آتاکسی‌های خاص از جمله SCA6 |