| EryDex / eDSP | دگزامتازون داخل گلبول‌های قرمز خود فرد | Quince Therapeutics – 🇺🇸 آمریکا | Phase III؛ نتایج اصلی منتشر شده، مطالعه اصلی تکمیل شده | کاهش علائم عصبی و التهاب |
| EryDex – Open Label Extension | ادامه درمان EryDex | Quince Therapeutics – 🇺🇸 آمریکا | Phase III؛ مطالعه ادامه‌ای | بررسی ایمنی و اثر طولانی‌مدت |
| Atipeksen | ASO؛ درمان ژنتیکی هدفمند | Boston Children's Hospital – 🇺🇸 آمریکا | Phase I/II؛ در حال شروع/جذب | اصلاح بیان ژن ATM در جهش مشخص c.7865C>T |
| ژن‌درمانی/درمان‌های ATM | ژن‌درمانی و جایگزینی عملکرد ATM | مراکز تحقیقاتی مختلف | پیش‌بالینی / تحقیقاتی | بازگرداندن عملکرد ژن ATM |
| درمان‌های تعدیل‌کننده DNA Damage Response | داروهای هدفمند مسیر ترمیم DNA | گروه‌های تحقیقاتی مختلف | پیش‌بالینی | کاهش آسیب DNA و پیامدهای سلولی ناشی از نقص ATM |