این جدول مهم‌ترین درمان‌ها و برنامه‌های درمانی در حال توسعه یا تأییدشده برای آتاکسی فردریش را نشان می‌دهد.
| درمان | نوع | شرکت / کشور | مرحله فعلی | هدف |
|---|---|---|---|---|
| Skyclarys / Omaveloxolone | داروی خوراکی | Biogen – 🇺🇸 آمریکا | تأیید شده ≥۱۶ سال؛ مطالعه کودکان <۱۶ | بهبود عملکرد میتوکندری و کاهش استرس اکسیداتیو |
| Vatiquinone / PTC-743 | داروی خوراکی | PTC Therapeutics – 🇺🇸 آمریکا | Phase III | کاهش آسیب اکسیداتیو و اختلال میتوکندری |
| Nomlabofusp / CTI-1601 | جایگزینی پروتئین فراتاکسین | Larimar – 🇺🇸 آمریکا | Phase III + مسیر BLA | رساندن فراتاکسین به سلول و میتوکندری |
| DT-216P2 | GeneTAC؛ افزایش بیان ژن FXN | Design Therapeutics – 🇺🇸 آمریکا | Phase I/II | فعال‌کردن مجدد ژن طبیعی FXN |
| GV101 | مهارکننده ROCK2 | Graviton BioScience – 🇺🇸 آمریکا | Phase II | افزایش بیان فراتاکسین |
| LX2006 | ژن‌درمانی AAV | Lexeo Therapeutics – 🇺🇸 آمریکا | Phase II / مطالعه pivotal | واردکردن نسخه عملکردی FXN، عمدتاً برای قلب |
| SGT-212 | ژن‌درمانی AAV | Solid Biosciences – 🇺🇸 آمریکا | Phase 1b | رساندن FXN به مغز/CNS و قلب |
| NBIB-223 | ژن‌درمانی AAV | Neurocrine + Voyager – 🇺🇸 آمریکا | Preclinical / ورود به Phase I در H2 2026 | رساندن FXN به مغز و قلب |
| PPL-001 | سلول‌درمانی ژن‌ویرایش‌شده | Papillon Therapeutics – 🇺🇸 آمریکا | Preclinical | اصلاح ژنتیکی سلول‌های بنیادی خون‌ساز برای افزایش FXN |